Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓水肿异常综合征患者的和安全性

Guadecitabine是二代更高选择性口服，其活性代谢物地西他平野的体内漏出一段时间较静注地西他平野的窄。治疗法骨髓增生异常syndrome只无需更有效的更高选择性口服。研究成果工作人员开展一2期的正确性、封闭性研究成果，招募年满18岁的各风险层次的骨髓增生异常syndrome或慢性粒细胞乳癌病人，拒绝受试病人既往未选用过更高选择性口服治疗法或更高选择性口服治疗法后开刀/难治性。将病人按1：1随机星期四60mg/m2或90mg/m2分组，28天一放射治疗，从前5天服用。主要评估指标是总体更为严重率。2012年7月9日-2014年4月7日，共招募了105位病人，其中55位（52%）星期四60mg/m2(28例为首次治疗法和27例为更高选择性口服治疗法后开刀或难治性疾病)，50位(48%)星期四90mg/m2(23例和27例)。有3例(3%）未接受研究成果治疗法，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量分组得到总体更为严重的病人比例无特别是在差别(60 mg/m2分组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2分组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗法的病人中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位开刀或难治性病人中有23位(43%，30-58)病人得到了总体更为严重。分组最少见的3级及以上的不顺事件有血小板减少病症(60mg/m2分组 22/53[41%]、90mg/m2分组 28/49[57%])、中性粒细胞减少(21[40%]、25[51%])、性疾病(25[47%]、24[49%])、呼吸困难性中性粒细胞减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病人死于不顺事件(60mg/m2分组 4例、90mg/m2分组 3位；1位为首次治疗法、6位为乳头状/难治性)。2例死亡被认为与治疗法有关(分组各一例)。Guadecitabine用于中/高危骨髓增生异常syndrome病人的耐受尚可。对目从前的更高选择性口服治疗法不敏感的病人或可选用Guadecitabine治疗法，60mg/m2，周内服用5天。原始出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文都和梅斯医学（MedSci）原创编译，转载只需许可！